Lancet Haemat：Guadecitabine运用于中高危骨髓增生异常综合征患者的和安全性

Guadecitabine是二代极低底物抗生素，其活性人体内地西他临海的体内曝露时间段较静注地西他临海的总长。病人胰脏增生异常综合症必须更有效的极低底物抗生素。研究课题人员开展一2期的随机化、开放性研究课题，募兵年满18岁的各风险层次的胰脏增生异常综合症或慢性粒细胞白血病症状，要求受试症状既往未有换用过极低底物抗生素病人或极低底物抗生素病人后罹患/难治性。将症状按1：1随机星期四60mg/m2或90mg/m2一组，28天一疗程，前5天用药。主要评估基准是总体缓和率。2012年7月9日-2014年4月7日，共募兵了105位症状，其中所55位（52%）星期四60mg/m2(28实有为首次病人和27实有为极低底物抗生素病人后罹患或难治性疾病)，50位(48%)星期四90mg/m2(23实有和27实有)。有3实有(3%）未有接受研究课题病人，被考虑。中所位随访3.2年(IQR 2.8-3.5)。有所不同mg一组给予总体缓和的症状比实有无显著相异(60 mg/m2一组 21/53[40%，95% CI 27-54]； 90mg/m2一组 27/49[55%，95% CI 40-69]；p = 0.16)。49位首次病人的症状中所有25位(51%，95% CI 36-66)、53位罹患或难治性症状中所有23位(43%，30-58)症状给予了总体缓和。两一组最少见的3级及以上的不当事件有红血球减小症(60mg/m2一组 22/53[41%]、90mg/m2一组 28/49[57%])、中所性粒细胞减小(21[40%]、25[51%])、贫血(25[47%]、24[49%])、发热性中所性粒细胞减小(17[32%]、21[43%])和肺结核(13[25%]、15[31%])。7位(7%)症状杀于不当事件(60mg/m2一组 4实有、90mg/m2一组 3位；1位为首次病人、6位为罹患性/难治性)。2实有杀亡被忽视与病人有关(两一组各一实有)。Guadecitabine用于中所/高危胰脏增生异常综合症症状的耐受较难。对目前的极低底物抗生素病人不寻常的症状或可换用Guadecitabine病人，60mg/m2，连续用药5天。重构记事：Guillermo Garcia-Manero，et al.Guadecitabine (SGI-110) in patients with intermediate or high-risk myelodysplastic syndromes： phase 2 results from a multicentre， open-label， randomised， phase 1/2 trial.The Lancet Haematology. May 03， 2019. https：//doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30029-8本文系由莱斯医学（MedSci）原创编译，登出需授权！